Autorizzazione accelerata

Per autorizzazione accelerata si intende una procedura statunitense, realizzata nel 1992 dalla Food and Drug Administration (FDA), per velocizzare l'immissione nel mercato dei farmaci per la patologie gravi che soddisfano un'esigenza medica di terapia o trattamento non ancora coperta dai produttori. L'autorizzazione accelerata si basa sull'uso di endpoint surrogati. Uno studio pubblicato nel 2023, che riprendeva un altro simile dell'anno precedente incentrato sull'oncologia, ha suggerito che il programma di approvazione accelerata conseguiva l'effetto auspicato di abbreviare i tempi tipici dell'iter di approvazione tradizionale. Secondo lo studio, il rapporto tra approvazioni e ritiri dal mercato era invariante nella procedura di autorizzazione ordinaria e in quella accelerata.

Procedimento

L'approvazione dei farmaci richiede in genere studi clinici con endpoint che dimostrino un beneficio clinico, come l'aumento della sopravvivenza dei pazienti affetti da cancro. Invece, i farmaci che beneficiano di questo tipo di iter autorizzativo possono essere inizialmente testati in studi clinici che utilizzano un endpoint surrogato, ovvero qualcosa che si ritiene possa essere una stima predittiva del beneficio clinico. Gli endpoint surrogati richiedono in genere meno tempo e, nel caso dei pazienti affetti da cancro, sono molto più veloci da misurare (ad esempio, la riduzione delle dimensioni della massa tumorale, in sostituzione del tasso di sopravvivenza).

I farmaci sottoposti ad approvazione rapida devono comunque essere successivamente testati nell'ambito di studi clinici che utilizzino endpoint che dimostrano un beneficio clinico. Essi sono noti come studi di conferma di fase 4. Se il farmaco si rivela incapace di dimostrare un beneficio clinico per i pazienti, la FDA può revocare l'autorizzazione ala commerciabilità.

Controversie

Nel 2022 il Congresso ha messo sotto inchiesta l'approvazione accelerata dell'Aduhelm, un farmaco contro l'Alzheimer, prodotto dalla Biogen e commercializzato al prezzo di 56.000 dollari all'anno per paziente. L'indagine ha rilevato che la FDA aveva deciso di selezionarlo per il percorso di approvazione accelerata senza il parere favorevole di nessuno degli 11 membri del comitato consultivo preposto a tale scopo. È emerso che la FDA aveva collaborato in modo inappropriato con la casa produttrice. Il farmaco era stato immesso sul mercato nel giugno 2021, nonostante le preoccupazioni sollevate dagli esperti in merito all'incoerenza dei dati clinici disponibili. La FDA aveva anche concesso al farmaco una label generica, consentendone l'uso su tutti i pazienti affetti da Alzheimer indipendentemente dalla gravità, anche se era stato testato solo su persone con Alzheimer in fase iniziale e sintomi lievi. Secondo il rapporto, Biogen sapeva che il prezzo di lancio di 56.000 dollari era “ingiustificatamente alto”, ma i dirigenti dell'azienda volevano “fare la storia” e “affermare Aduhelm come uno dei migliori lanci farmaceutici di tutti i tempi”.

Voci correlate

• Endpoint surrogato
• Farmaco orfano
• Food and Drug Administration
• Studio clinico

Collegamenti esterni

• (EN) Daniel Henninger, Drug Lag, collana Concise Encyclopedia of Economics, 1ª ed., Library of Economics and Liberty, 2002. URL consultato il 31 agosto 2013 (archiviato dall'url originale il 4 dicembre 2020).